新的COPD药物：为什么FDA专家组说不，但FDA说是

患有慢性阻塞性肺疾病（COPD）的人（一种肺部疾病，是美国最大的杀手之一）现在有了新的治疗选择：每天一次的Daliresp（罗氟司特）药。

2011年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了该药物。但这一过程并不顺利。在2010年，FDA咨询小组建议不要批准该药物。即使FDA几乎总是遵循此类专家小组的建议，但该机构还是继续向前，并给予Daliresp赞许。

那么COPD患者是否应该担心服用这种药物？ FDA发言人Morgan Liscinsky说不。根据利辛斯基的说法，即使FDA小组反对批准药物批准，“咨询委员会的最终10票对5票也没有完全描述委员会成员如何看待支持罗氟司特安全性和有效性的证据。”

在其他问题上，专家组实际上以9票对6票赞成，以充分证明疗效（这意味着研究表明该药物确实有效），并且以9票对6票赞成。 Liscinsky说，充分证明了安全性。 “对它的安全性或有效性有相当肯定的评价。”

但是委员会被要求对“ COPD的维持治疗”的更广泛的适应症进行表决，利辛斯基说，数据不支持，而不是更狭窄的用途来治疗病情加重。病情加重期间，COPD症状（如呼吸急促和咳嗽）可能会由于感染或其他问题而变得更加严重，患者可能会住院。

另一个引起小组讨论的主要问题从给予该药物祝福的角度出发，该小组不得不对是否应批准将其用于较大的COPD患者群体进行投票。奥马哈内布拉斯加大学医学中心医学教授斯蒂芬·雷纳德（Stephen Rennard）医师表示：“本来可以将患有轻度疾病的人纳入投票，那是最大的不同。” Rennard博士还是分别拥有Roflumilast许可的美国和欧洲/加拿大森林实验室的顾问。

当FDA最终批准Daliresp时，它是用来治疗支气管炎的。相关症状，例如患有加重病史的重度或非常重度COPD患者的咳嗽和粘液过多。

Daliresp不适用于患有肺气肿的COPD患者或18岁以下的患者。（该研究是在40岁及40岁以上的患者中进行的。）

下一页：Daliresp的副作用Rennard博士是2010年FDA咨询委员会的主持人，他认为“如果该委员会投票通过， “这可能会过去。”这意味着咨询委员会对至少重度COPD患者的药物批准表示同意。他补充说，只有在严重和非常严重的COPD组中，Daliresp试验才发现该药物具有最明显的益处。

在估计有COPD的美国1200万人中，雷纳德博士表示约有300万人患有严重的COPD和慢性支气管炎，并可从Daliresp中受益。

Daliresp的副作用
由Nycomed资助的Daliresp的主要试验于2009年发表在《科学》杂志上柳叶刀。结果发现该药物改善了肺功能，加重了17％。

另一方面，该试验中有14％的患者由于副作用而停止服用该药物，而对照组为12％。最常见的副作用是胃肠道问题，例如恶心和腹泻，食欲不振和体重减轻以及背部疼痛和头痛。

此外，还可能存在精神病的风险，包括失眠，焦虑和沮丧。在参加Daliresp试验的近12,000名患者中，接受Daliresp的人群中有3例自杀和2例自杀未遂，而在安慰剂组中没有自杀或未尝试自杀。将与Daliresp打包在一起的《患者用药指南》指出，在向患有抑郁症或自杀行为史的患者开药之前，医生应权衡其风险和收益。

其中可能会有更高的癌症发生率人们服用Daliresp。在发生肿瘤的研究对象中，Daliresp组为60％，安慰剂组为40％。但是据报道，专家小组成员怀疑Daliresp实际上增加了患癌症的风险，因为在研究开始之前最有可能出现肿瘤。

下一页：为什么新的COPD药物很重要Roflumilast，最近在欧洲有售是达克沙斯（Daxas）品牌的产品，它是新型的COPD药物中的第一种，该药物可抑制4型磷酸二酯酶。 德克萨斯州A＆amp; M健康科学中心医学院内科助理教授Carl Boethel医师表示，人们希望一种4型磷酸二酯酶抑制剂实际上可以减缓疾病的进展。白色医疗保健，在圣殿。尽管这也是当前疗法的希望，但Boethel博士说，到目前为止，实际上还没有发现一种可以阻止疾病进展的方法。

'当COPD患者开始出现呼吸急促时，他们通常会对肺部造成重大伤害，” Boethel博士说。 “我们希望这也能对严重的肺部疾病有所帮助。”

尽管医生们期待对COPD进行新疗法的可能性，但还有其他选择，该病的内科医生兼肺部专家Len Horovitz博士说。位于纽约市的莱诺克斯山医院。

其中包括支气管扩张剂，这些药物可以打开呼吸道并使呼吸更容易。与罗氟司特不同，这些药物可用于治疗与COPD相关的支气管炎和肺气肿症状。

支气管扩张药有多种。最常见的沙丁胺醇之一是β2受体激动剂，它是短效的，被用作呼吸急促的“快速修复剂”。 Horovitz博士说，处于COPD严重程度所有阶段的人在紧急情况下都可以使用短效吸入器。 Albuterol可以吸入器的形式出售，也可以在雾化器中使用的液体形式出售，雾化器是一种产生细雾的机器，可以被吸入。商品名称包括Proventil，Ventolin和Volmax。 （皮质类固醇是可吸入和口服的抗炎药。）除了Advair以外，还包括Combivent和Symbicort等品牌药物。

2009年发表在《柳叶刀》上的两项试验研究了Daliresp对已经服用沙美特罗的患者的影响或噻托溴铵，并发现Daliresp比单独使用支气管扩张剂更能改善肺功能。作者认为，Daliresp具有额外的益处，因为它在支气管扩张剂打开气道时具有抗炎作用。

Daliresp的一个优点是它以药丸形式出现，应该使其对人体更具吸引力。患者。

博士。 Boethel表示，他对FDA批准Daliresp感到鼓舞。

Boethel博士说：“当新药问世时，肺病专家总是会感到有些兴奋。”但这仍然是一种非常糟糕的疾病。自60年代以来，COPD是死亡率增加的少数疾病之一。我们曾经认为COPD是老年男性（主要是退伍军人）的疾病，现在它更是65岁以下人群的疾病，它对女性的影响大于男性。

但与所有药物一样，“ Daliresp Rennard博士说。应该谨慎使用，并应考虑潜在收益与潜在风险。